Az új Alzheimer-gyógyszer egy forradalmi felfedezés lehet, amely képes megvédeni a sejteket a betegség romboló hatásaitól.
Egy új irányvonalat nyithat a demencia kezelésében egy különleges gyulladáscsökkentő, amennyiben a kísérletek pozitív eredményeket hoznak.
Egy innovatív ausztrál biotechnológiai vállalat, a Filamon Limited, új generációs gyógyszeren dolgozik, amely a demencia megelőzésére és a gyulladások csökkentésére összpontosít. Az ALPHA-003 névre keresztelt készítmény fejlesztése jelenleg a klinikai tesztelés előkészítési szakaszában van, köszönhetően a korai szakaszban szerzett ígéretes eredményeknek. A gyógyszer hatásmechanizmusa abban rejlik, hogy megóvja az agy idegsejtjeinek belső felépítését a gyulladás által okozott káros hatásoktól.
Az egészséges idegsejtekben a tau-fehérjék kulcsszerepet játszanak a mikrocsövek stabilizálásában, amelyek nélkülözhetetlenek a sejt belső struktúrájának fenntartásához. Bár léteznek tágabb elméletek, amelyek azt sugallják, hogy a mikrocsövek kvantumfizikai folyamatok révén részt vehetnek a sejtek közötti kommunikációban, egy dolog biztos: alapvető jelentőségük van a sejtek mechanikai stabilitásának és alakjának megőrzésében.
Amikor azonban a tau-fehérjékben zavar keletkezik és összegabalyodva elveszítik a funkciójukat, az a sejtet is magával rántja. Ez úgynevezett tauopátiás betegségeket okoz, mint az Alzheimer-kór vagy a sorozatos fejsérüléssel járó sportok nyomán jelentkező krónikus traumatikus enkefalopátia.
A demencia különböző formáinak többségénél a kiváltó az agysetjek alapvető szerkezeti elemeinek, a mikrocsöveknek a pusztulása. Ezek a hosszú, üreges csövek elengedhetetlenek az egészséges agyműködéshez
- magyarázza a Nyugat-Sydney Egyetem onkológus professzora, Kieran Scott, a Filemon alapítója. "Eddig senki sem talált még módot a mikrocsövek pusztulásának megelőzésére. Úgy gondoljuk, hogy az ALPHA-003 lehet az első gyógyszer, ami a két fő alkatrész, a tau és a neurofilamentumok stabilizálásán alapul" - tette hozzá.
Maga a gyógyszer egy mesterséges intelligencia által számítógépen tervezett gyulladáscsökkentőként indult, amely a hGIIA foszfolipáz enzimet blokkolja - később merült fel, hogy agyi gyulladás kezelésére alkalmazzák.
Miután felfedezték, hogy a tau fehérjék szerkezete átalakul, a hGIIA enzim gyulladáskeltő hatásának következményeként megkezdődtek az ALPHA-003 védőhatásának tesztelései. Ekkor vált nyilvánvalóvá, hogy a gyógyszer képes megakadályozni a tau-fehérjecsomók képződését.
A klinikai kísérleteket megelőző kutatás során kiderült, hogy a szer emlősöknél képes átlépni az agy-ér gátat, így elérheti célpontját, az agyi sejteket.
Graham Kelly, a Filamon vezérigazgatója megosztotta, hogy a vállalat új gyógyszerének fejlesztését nem csupán tudományos vagy üzleti célok vezérlik. Számára a téma személyes jelentőséggel bír, hiszen közeli barátjának demencia tüneteit közvetlen közelről tapasztalta meg, ami még inkább motiválja őt az ügy iránti elköteleződésben.
A demenciát egy olyan folyamatként értelmezzük, amely két fő lépésből áll. Az első lépés az idegek gyulladását okozó tényezők megjelenése, míg a második lépés a gyulladás által előidézett következményekkel foglalkozik. Az ALPHA-003 készítmény kifejezetten az utóbbi aspektusra összpontosít, és képes enyhíteni a gyulladás következményeit, bár fontos megjegyezni, hogy a gyulladást kiváltó ok továbbra is fennáll. Ezen okok megszüntetésén jelenleg egy másik gyógyszerkutatásunk dolgozik, amely célja a demencia alapvető okainak kezelésére irányuló megoldások kidolgozása.
- mondta Kelly.
A demencia és az Alzheimer-kór kutatása az egyik legnagyobb kihívásokkal teli terület, amelyet tovább nehezít a betegség okait körülvevő amiloid-hipotézis. Ez a hipotézis a betegséget egy bizonyos fehérje típusra vezeti vissza, ám sajnos sok kutatás tudományos csalásnak bizonyult. Az Egyesült Államok gyógyszerészeti hatósága hosszú két évtizedet várt, mielőtt új Alzheimer-gyógyszert hagyott volna jóvá, egészen 2021-ig. Ekkor az Aducanumab nevű készítmény elfogadása után három tagja lemondott a tanácsadó testületnek, tiltakozásul, mivel nem találták megalapozottnak az amiloidok elleni antitest gyógyszer hatékonyságát.
Ezen a területen tehát jóval több ígéretes jelölttel találkozhatunk, mint amennyi már elnyerte az engedélyt. Az ALPHA-003 klinikai tesztelésének megkezdését várhatóan 2026-ra tervezik.
