New drug treatment készítmények

Navigációs menü

Boston, Massachusetts május i közleménye szerint a klinikai vizsgálatok biztató new drug treatment készítmények alapján az FDA értékelésre befogadta szetmelanotid hatóanyagú vizsgálati készítményét, mely a POMC és LEPR hiány következtében kialakuló súlyos elhízás obezitás kezelésére javallott.

Ezek után nem meglepő, hogy az FDA elsőbbségi felülvizsgálat priority review eljárásban értékeli majd a készítményt, és a forgalmazási engedély kiadásának várható időpontját PDUFA date A Rhythm Pharmaceuticals az Európai Unióban második félévében tervezi benyújtani az engedélyezési kérelmet. A hipotalamikus melanokortin rendszer MC tagjainak az energia-egyensúly szabályozásában mára már jól leírt, fontos szerepük van.

new drug treatment készítmények

A MC receptorok agonista ligandjai pl. Mindegyik Gs-protein kapcsolt receptor, melyek a ciklikus AMP cAMP útvonalon keresztül hatnak, de a szervezet energia-egyensúlyának szempontjából az MC4R a legfontosabb, meghatározó szerepet tölt be az éhségérzet kiváltásában.

new drug treatment készítmények

Bizonyos gének hibás működése az MC4R útvonal működőképességét akadályozhatja, melynek következménye ritka esetekben csillapíthatatlan éhség és akár már a korai gyermekkorban is kialakuló kóros elhízás obezitás lehet. Jelenleg nincs olyan engedélyezett gyógyszeres terápia, amely képes lenne az ilyen állapot kezelésére.

new drug treatment készítmények

A szetmelanotid a Rhythm Pharmaceuticals vizsgálatainak eredményei szerint olyan célzott kezelés lehet, amely helyreállítja az MC4R útvonal hibás vagy elégtelen működését, és csökkenti a betegek éhségérzetét valamint testtömegét.

A vizsgálat 3 fázisból állt: az első egy hetes randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos időszak Period 1amelyet egy 38 hetes nyílt elrendezésű kezelési fázis követett Period 2 amelyben a betegek mindegyik kapott szetmelanotidot, végül a szintén nyílt elrendezésű harmadik fázis Period 3 után a betegeket különböző kiterjesztett vizsgálatokba sorolták be.

Az időközi eredmények szerint átlagosan egy éves kezelést követően a vizsgálat az összes elsődleges és másodlagos végpontot teljesítette, valamint statisztikailag szignifikáns étvágy- és testtömeg-csökkenést eredményezett.

A POMC-hiányos obezitásban szenvedő betegeknél a kezelés átlagosan 31,9 kg-os testtömeg-csökkenést okozott, a LEPR-hiányos betegeknél pedig 16,7 kg átlagos fogyást jegyeztek fel. Nagyon kedvező eredmény volt továbbá a mellékhatások igen korlátozott számú előfordulása émelygés például egyáltalán nem jelentkezett és az inzulinrezisztencia csökkenése.

Tartalomjegyzék

A Rhythm egy másik fázis III vizsgálatban NCT a szetmelanotid hatásosságát az éhségérzet és testtömeg csökkentésére Bardet-Biedl- és Alström-szindrómában valamint Smith-Magenis szindrómában szenvedő betegeken is értékeli, ennek a vizsgálatnak az első adatai végén vagy elején várhatók.

Az elhízás kialakulása ezekben az esetekben egyértelműen génekhez és azok működészavarához, valamint egy adott szindrómához köthető. Az egy gén hibájából eredő obezitást new drug treatment készítmények obezitásnak, new drug treatment készítmények a komplex, egyéb klinikai tünetekkel járó elhízást szindrómás elhízásnak nevezzük.

new drug treatment készítmények

A két csoport között több átfedés is megfigyelhető, mivel egyes gének, génszakaszok hibás működése okozhat komplett szindrómát is.

A monogénes elhízás általános jellemzői az igen ritka előfordulás, a korai kezdet és a hiperfágia.

Share Link

Családfa elemzések során több esetben deríthető fel konszangvinitás. Leggyakoribbak a táplálékfelvétel hipotalamikus szabályozásában fontos szerepet játszó, teltségérzetért felelős anorexigén leptint kódoló LEP gén, a leptin receptort kódoló LEPR gén, az anorexigén neuropeptidet kódoló proopiomelanokortin POMC gén, és az ezen peptidek jelátviteli útjaiban jelentős szerepet játszó prokonvertáz 1-et kódoló PC1 gén, valamint a melanokortin 4 receptort kódoló MC4R gén hiánya vagy csökkent működése.

Mindez súlyos mértékű elhízás kialakulásához vezet már kora gyermekkorban, mindennek hátterében pedig a teltségérzet és ezzel együtt a táplálékfelvétel sérült hipotalamikus szabályzása áll. Szindrómás obezitás esetén az elhízás más, jól körülhatárolt klinikai fenotípusokkal együttesen jelenik meg, például mentális retardációval vagy szervspecifikus fejlődési rendellenességekkel.

new drug treatment készítmények

Ma nagyjából huszonötféle szindrómás elhízást ismerünk. Ezek a szindrómák nem összefüggő genetikai hibákból vagy kromoszóma-abnormalitásokból eredhetnek, lehetnek autoszomálisak, azaz a hibás gén testi kromoszómán helyezkedik el, vagy nemi kromoszómához, az X-kromoszómához kötöttek.

  • Age 40 to 85 years, inclusive, at screening initiation.
  • JELENTÉS a fejlődő országokbeli legfőbb és elhanyagolt betegségekről
  • OTSZ Online - Az egyik genetikai eredetű elhízás ellen már van gyógyszer
  • A magyar orvos, amikor meglátta az ausztrál hírt, azt gondolta, hogy néhány héten belül a magyar.

A BBS korai elhízással, fokozatos látásromlással, kéz- és lábujj-rendellenességekkel, tanulási nehézségekkel, diszlexiával jellemezhető. A betegség autoszomális recesszív öröklődésű. Azaz a hibás gén testi kromoszómán helyezkedik el, és csak akkor fejti ki hatását, ha a kromoszómapár mindkét tagján jelen van a betegségért felelős gén.

Ivermectin Human Gyógyszer

Az elváltozás különböző kromoszómaszakaszok mutációihoz köthető. Az Alström-szindróma egy szintén ritka, öröklődő betegség, mely csont- és ízületi elváltozásokat eredményez: például a gerincferdülést, spondylitist, ízületi gyulladást vagy alacsony termetet.

Emellett előfordulhat a reproduktív szervek érintettsége is: le nem szállt herék, alacsony tesztoszteron szint, policisztás petefészek, pajzsmirigy alulműködés és sötét foltok jelentkezése a bőrön.

Az Alström szindrómában szenvedő gyerekek és fiatalok energiaigénye alacsonyabb, és általában kevésbé aktívak, mint a korosztályuk, következményesen nagyobb esetükben az elhízás kockázata.

new drug treatment készítmények

Ez a típusú elhízás általában kevésbé súlyos, mint a későbbi életévekben jelentkező 2-es típusú cukorbetegségnél. A Smith—Magenis-szindróma SMS egy komplex fejlődési rendellenesség, amely a szervezet több szervrendszerét érinti, valamint viselkedési és kognitív problémák is jellemzik. A tünetek a különböző kezelés a terhes diabétesz esetében nagyon eltérően jelenhetnek meg.

A 17p Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:.